Het rapport van de Rekenkamer over de toekomst van het ziektekostenverzekeringssysteem, uitgebracht op 29 november, vestigde als eerste de aandacht op de voorgestelde beperkingen op de activiteiten van vrij praktiserende artsen. Een ander belangrijk punt bleef echter onopgemerkt. We hebben het over de "kosten van sommige nieuwe behandelingen", in het bijzonder in de oncologie, zoals aangegeven op pagina 26 van het materiaal, en hun mogelijke belasting voor ons gezondheidszorgsysteem.
Gentherapie voor kanker wordt genoemd als een specifiek voorbeeld van een dure procedure. Het gaat over het veranderen van bepaalde genen in onze cellen om ziekten te bestrijden. Maar laten we eens kijken wat deze nieuwe en naar verluidt veelbelovende behandelingen patiënten kunnen opleveren. En hoe ze het ziektekostenverzekeringssysteem kunnen bedreigen.
Gentherapie voor kankerdoeleinden is nog niet beschikbaar in Frankrijk, aangezien het zich in de evaluatiefase bevindt. Maar in de Verenigde Staten zijn in geval van acute leukemie al twee methoden goedgekeurd. De vergezichten die ze openen, hebben het enthousiasme van de Food and Drug Administration (FDA) aangewakkerd.
Op 30 augustus gaf het groen licht voor de marktintroductie van Kymriah door het Zwitserse farmaceutische bedrijf Novartis. FDA-directeur Scott Gottlieb legde in dit verband de volgende verklaring af: "Deze historische beslissing markeert een nieuwe mijlpaal in medische innovatie met de mogelijkheid om patiëntcellen te herprogrammeren om dodelijke kanker te bestrijden."
Een paar weken later kreeg Yescarta ook toestemming van Gilead Calif. Het hoofd van de FDA noemde deze methode "een belangrijke nieuwe fase in de ontwikkeling van een volledig nieuw medisch paradigma voor de behandeling van ernstige ziekten".
Passie voor gentherapie
Om de redenen voor dit enthousiasme te begrijpen, moet men terugkijken op de jaren negentig. Na de eerste vorderingen in de menselijke genetica en het decoderen van het genoom in de geneeskunde, ging een nieuwe horizon open: gentherapie.
Promotie video:
In theorie is het idee heel eenvoudig. Aangezien specifieke ziekten worden veroorzaakt door genetische mutaties, waarom zouden deze afwijkingen dan niet rechtstreeks worden aangepakt? Een gecorrigeerde versie van het defecte gen, het "medische gen", wordt in het lichaam ingebracht om de aangetaste biologische functie te herstellen.
In de praktijk bleek het pad veel neteliger te zijn dan verwacht. Hoewel de gentherapie-industrie brede overheidssteun geniet, zijn pogingen om patiënten te behandelen niet verder gegaan dan klinische proeven. Kymriah was het eerste medicijn in zijn soort dat in de Verenigde Staten werd goedgekeurd. Yescarta volgde al snel.
Medische en financiële beloftes
Maar hoe kregen ze de vergunning die ze nodig hadden om met een tussenpoos van een maand naar de markt te gaan? Ten eerste hebben we het over een nieuw type gentherapie. Het maakt gebruik van cellen van ons immuunsysteem, T-lymfocyten, die worden afgenomen bij kankerpatiënten en vervolgens genetisch gemodificeerd in het laboratorium. Wat is hier speciaal? Dit gaat niet over het 'repareren' van het DNA van cellen, maar over het inbrengen van extra DNA, zodat ze een stof gaan produceren die niet van nature wordt uitgescheiden.
Deze substantie kan op de een of andere manier worden omschreven als een hersenschim, omdat hij voortkomt uit de samensmelting van twee elementen, waarvan de ene wordt verkregen van een muis en de andere van een persoon. De op deze manier gecreëerde lymfocyten (CAR-T voor chimere antigeenrespons T) stellen het immuunsysteem in staat om met de ziekte om te gaan. Met andere woorden, ze kunnen kankercellen bestrijden.
Ten tweede hebben de VS groen licht gegeven voor deze technieken omdat ze kankers kunnen bestrijden die resistent zijn tegen bestaande behandelingen: acute lymfoblastische leukemie bij kinderen voor Kymriah en volwassenen voor Yescarta. Tot nu toe hebben de ernstige bijwerkingen van gentherapie de ontwikkeling ervan vertraagd. In Frankrijk werd de experimentele therapie voor de behandeling van immuundeficiënte kinderen stopgezet nadat bij sommige patiënten leukemie was opgetreden. Niettemin verdwijnt bij ongeneeslijke dodelijke ziekten de problematiek van de bijwerkingen naar de achtergrond. Bovendien zijn experimentele methoden wijdverbreid in de oncologie en zijn zeer giftige medicijnen allang gemeengoed geworden.
Versnelde verificatieprocedure
Eindelijk passeerden Kymriah en Yescarta de prioriteitscontrole, dat wil zeggen de snelle baan. Gaat het om behandelmethoden waarmee je een gevaarlijke en mogelijk dodelijke ziekte kunt bestrijden, dan kunnen zij op basis van voorlopige gegevens de eerste toestemming krijgen. Dergelijke maatregelen, die de financiële risico's in termen van commercialisering aanzienlijk verminderen, hebben aanzienlijk bijgedragen tot het aantrekken van investeerders (en ze worden vooral gemotiveerd door het feit dat de potentiële markt erg groot is).
De belangrijkste vraag is of de voorlopige resultaten in de praktijk worden bevestigd. Bovendien is het des te acuter omdat verschillende soortgelijke onderzoeken met andere soorten kanker werden stopgezet vanwege het overlijden van patiënten.
Kymriah en Yescarta krijgen een golf van enthousiasme, zowel medisch als financieel. De hoop en zorgen die ermee verbonden zijn, liggen ten grondslag aan wat de socioloog Pierre-Benoît Joly "het regime van wetenschappelijke en technologische beloften" noemt. Het dwingt regeringen, bedrijven, patiënten en klinieken om te investeren bij gebrek aan betrouwbare en bewezen resultaten.
Een behandeling van onschatbare waarde?
De medische en wetenschappelijke veranderingen die door de nieuwe methoden worden veroorzaakt, gaan gepaard met grote economische en politieke veranderingen. De meest verhitte discussie draait om het volgende punt: de aangegeven prijs van de behandeling.
Farmaceutische laboratoria noemen een kostprijs van $ 475.000 per patiënt voor Kymriah en $ 373.000 voor Yescarta, de bijwerkingen niet meegerekend. Dergelijke hoge kosten doen twijfels rijzen over het financiële vermogen van de gezondheidszorgstelsels in verschillende landen om alle patiënten te behandelen. Overigens komt deze kwestie bij alle "innovatieve" kankerbehandelingen aan de orde.
De gevolgen voor de begroting zijn tot dusver moeilijk in te schatten. In Frankrijk werd in een rapport van de Raad voor Economische, Sociale en Milieuzaken, gepubliceerd in februari van dit jaar, opgemerkt dat in totaal € 1 miljard tot € 1,2 miljard per jaar nodig zou kunnen zijn voor "innovatieve" geneesmiddelen tegen kanker. Om een beter idee te krijgen van de schaal, is het de moeite waard eraan te denken dat er momenteel in totaal 15 miljard wordt uitgegeven aan kanker (gegevens uit 2014). Deze ziekte vertegenwoordigt in totaal 10% van de kosten van de ziektekostenverzekering.
Gegarandeerd resultaat
Als reactie op deze zorgen stelt Novartis voor om Kymriah op de markt te brengen onder een (relatief) nieuw contractueel systeem: pay-by-performance. Als er binnen een maand geen ‘verbetering’ in de toestand van de patiënt optreedt, zal het bedrijf de behandeling niet in rekening brengen.
Deze benadering roept een aantal vragen op. Wat wordt er precies bedoeld met "verbetering"? Volledige en aanhoudende remissie? En waarom zou een gezondheidsbeoordeling pas binnen een maand plaatsvinden? Deze criteria worden in twijfel getrokken door een aantal Franse, Europese en Amerikaanse ngo's die zich inzetten voor toegang tot behandeling.
Op het eerste gezicht lijkt op prestatie gebaseerde beloning een eenvoudig en zelfs eerlijk principe. In feite verplaatst hij de prijsvraag naar een andere sfeer, de sfeer van het effect dat door de behandeling wordt verkregen. En zijn inschatting is niet duidelijk genoeg. De klinische onderzoeken die de sleutel tot Kymriah's succes werden, omvatten bijvoorbeeld 63 patiënten, wat zeker niet een groot aantal is. Bovendien zijn er nog geen “real life” -beoordelingen uitgevoerd in een klinische setting.
Bijwerkingen en behandeling
Bijwerkingen en de kosten om ze te behandelen zijn een andere grote zorg. In het geval van Kymriah zijn er al voorbeelden genoemd zoals de ontstekingsreactie. Vergeet de kosten van therapie niet, die sommigen schatten op $ 150.000-200.000.
Ten slotte moet worden opgemerkt dat de weinige voorbeelden van pay-by-performance die er in de wereld bestaan, inclusief Frankrijk, nog niet voldoen aan de verwachtingen die eraan worden gesteld. Zo ontving de staat in Italië bijvoorbeeld het minimale financiële rendement.
Deze wijze van prijsregulering past perfect in het eerder genoemde "wetenschap en technologie belofte regime". Het heeft zijn eigen economie, die in de kosten omvat wat verder gaat dan het heden en gericht is op de toekomst. In dit geval is het de hoop dat nog grotere prestaties zullen volgen op de eerste successen. Volgens dezelfde logica is betalen naar prestatie bedoeld om burgers en autoriteiten ervan te overtuigen dat als de belofte niet wordt nagekomen, er niets om zal worden gevraagd.
Nieuwe gentherapie voor de behandeling van kanker heeft waarschijnlijk ernstige financiële gevolgen voor de gezondheidszorg in Frankrijk en elders. Hoe het ook zij, het is noodzakelijk om niet alleen de prijzen te bespreken, maar ook de kwaliteit van de geboden behandeling. Deze reflecties hebben niet alleen betrekking op sanitairdeskundigen en centrale administraties, maar hebben rechtstreeks betrekking op burgers en patiënten.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
