Voor het eerst slaagden Chinese wetenschappers erin om gerichte mutaties te creëren in apenembryo's. Deze technologie zal helpen bij het vinden van behandelingen voor veel ziekten. Het is ook mogelijk dat genmodificaties in de toekomst de geboorte van absoluut gezonde mensen garanderen.
Dankzij het succes van Chinese wetenschappers begint het potentieel voor nauwkeurige genbewerking eindelijk te worden gerealiseerd. Op korte termijn zal dit het mogelijk maken om primaten te creëren met ziekten bij de mens en om nieuwe behandelingsmethoden op te testen. Bovendien kan in de verre toekomst genetische modificatie van menselijke embryo's worden goedgekeurd, die de mensheid zal redden van aangeboren ziekten en ongezonde predisposities.
Wetenschappers van het Model Animal Research Center van Nanjing University presenteerden de eerste tweelingapen met een gerichte mutatie aan de wetenschappelijke gemeenschap. Eerder konden dergelijke gerichte mutaties alleen bij muizen worden uitgevoerd, nu was het ook mogelijk bij primaten - met behulp van de veelbelovende CRISPR / Cas9-technologie die is ontwikkeld aan het Massachusetts Institute of Technology. Het gebruikt aanpasbare RNA-fragmenten om het knippen van DNA te controleren en het gewenste gemodificeerde fragment in het genoom in te voegen.
Transgene muizen worden al lang gebruikt als modellen voor de studie van ziekten bij de mens. Het is een handig modelorganisme: muizen planten zich snel voort en de gewenste zeldzame mutaties kunnen worden verkregen met behulp van een vrij eenvoudige homologe recombinatiemethode. Het lage percentage homologe recombinatie maakt het echter ongeschikt voor apen die zich langzaam voortplanten.
Er zijn pogingen gedaan om primaten genetisch te modificeren met geprogrammeerde virussen die zeer efficiënt mutaties creëren, maar op onvoorspelbare locaties en ongecontroleerde aantallen. De CRISPR / Cas9-technologie lost deze problemen echter op.
In experimenten met apen waren wetenschappers in staat om drie doelwitgenen te wijzigen met een succespercentage van 10-25%. De wetenschappers vervingen vervolgens drie doelwitgenen in meer dan 180 embryo's. Daarna werden 83 genetisch gemodificeerde embryo's bij de apen geïmplanteerd, en een van de 10 drachtige apen heeft al een tweeling gekregen met mutaties van twee genen: Ppar-γ (reguleert metabolisme) en RAG1 (participeert in het immuunsysteem).
De gecombineerde mutaties in PPAR-γ en RAG1 zijn geen ziektespecifiek syndroom, hoewel elk van deze genen met verschillende ziekten is geassocieerd. Tot dusverre hebben wetenschappers de toestand van de apen nog niet volledig geanalyseerd en moeten ze bepalen of de mutatie in alle dierlijke cellen heeft plaatsgevonden.
Wetenschappers werken momenteel aan het verbeteren van de efficiëntie van genetische modificatie van apen, aangezien het huidige bewerkelijke proces een minimaal succespercentage oplevert. Wetenschappers bestuderen ook oude pogingen om menselijke ziekten zoals autisme en immunodeficiëntie bij apen bij te brengen. Chinese onderzoekers zullen proberen deze experimenten te repliceren met de meer veelbelovende CRISPR / Cas9-technologie. Als dit lukt, zullen er nieuwe mogelijkheden zijn om een verscheidenheid aan menselijke ziekten te bestuderen en te behandelen.
Promotie video:
