Chinese wetenschappers waren de eersten die cellen met genen die door het CRISPR / Cas9-systeem waren gemodificeerd, bij mensen introduceerden. Dit werd gedaan als onderdeel van een experiment om agressieve kanker te behandelen. Op woensdag 16 november meldt het tijdschrift Nature.
De onderzoekers haalden immuuncellen (T-lymfocyten) uit het bloed van een patiënt met uitgezaaide longkanker, en gebruikten vervolgens CRISPR-technologie om het gen dat codeert voor het PD-1-eiwit uit te schakelen. Van laatstgenoemde is aangetoond dat het de immuniteit onderdrukt door tumorgroei te bevorderen. Wetenschappers cultiveerden de bewerkte cellen, verhoogden hun aantal en injecteerden ze vervolgens weer in het menselijk lichaam. In de toekomst zullen artsen de toestand van de patiënt volgen om erachter te komen of gentherapie kan helpen bij het omgaan met de ziekte.
Volgens de onderzoekers is de procedure voor genoommodificatie succesvol verlopen en krijgt de patiënt binnenkort een tweede injectie. Daarnaast zullen nog 10 mensen deelnemen aan de tests, die elk twee tot vier injecties krijgen. Elke vrijwilliger wordt gedurende zes maanden gecontroleerd om te zien of de behandeling ernstige bijwerkingen kan veroorzaken.
CRISPR is een stukje bacterieel DNA dat herhalende delen - korte palindrome herhalingen - en spacers combineert. Spacers verschillen van elkaar in nucleotidesequenties en bevinden zich tussen herhalingen. Het zijn stukjes DNA die zijn ontleend aan virussen of parasitaire bacteriën en die verantwoordelijk zijn voor het herkennen van soortgelijk vreemd genetisch materiaal. Cas9-eiwitten snijden de genen van de parasiet af.
