Genetici uit de Verenigde Staten hebben een andere toepassing gevonden voor de genomische editor CRISPR, die deze gebruikt om mutaties te verwijderen uit stamcellen van mensen die lijden aan retinale degeneratie.
Amerikaanse genetici beweren dat ze met succes experimenten hebben afgerond waarin ze mutaties in genen die retinale degeneratie en blindheid veroorzaken, hebben 'gefixeerd' met behulp van geherprogrammeerde stamcellen en de genomische editor van CRISPR, volgens een artikel gepubliceerd in Scientific Reports.
“Ons doel is om een methodologie te ontwikkelen voor de gepersonaliseerde strijd tegen oogziekten. We hebben nog veel te doen, maar we denken dat we de eersten kunnen zijn die CRISPR aanpassen om aangeboren ziekten te behandelen. Met dit werk hebben we laten zien dat dit in principe kan worden bereikt”, aldus Stephen Tsang van Columbia University in New York, VS.
Tsang en zijn collega's werken al een aantal jaren aan een gentherapie gericht op de behandeling van retinitis pigmentosa, een erfelijke ziekte die leidt tot vernietiging van het netvlies, de dood van lichtgevoelige cellen en blindheid.
Een van de meest voorkomende vormen van retinitis, die tot 90% van de dragers van deze ziekte treft, wordt veroorzaakt door een enkele mutatie in het RGPR-gen, waarin een "typfout" slechts één "letter" lang is - een nucleotide.
Tsang en zijn collega's stellen voor om dit type retinitis te bestrijden door stamcellen te laten groeien, de verkeerde versie van RGPR te vervangen en ze in retinale kegeltjes en staafjes te veranderen, die vervolgens in het oog van de patiënt worden ingebracht en beschadigde lichtgevoelige cellen vervangen.
De auteurs van het artikel waren in staat om de eerste stap in deze therapie te implementeren - ze hebben met succes het beschadigde RGPR-gen vervangen zonder schade aan andere genen rondom dit DNA-fragment te veroorzaken, en door een kweek van vergelijkbare stamcellen te laten groeien. Dit was vrij moeilijk om te doen, aangezien RGPR veel repetitieve fragmenten bevat die aanwezig zijn in andere delen van het genoom en waarop CRISPR ten onrechte kan reageren.
Hoewel wetenschappers niet hebben geprobeerd ze in kegeltjes, staafjes en andere cellen van het netvlies te veranderen, zeggen ze dat het vrij eenvoudig is om dit te doen met de juiste hormonen en signaalmoleculen. In de nabije toekomst zullen ze dit proberen, en vervolgens cellen transplanteren in de ogen van dieren die aan deze vorm van retinitis lijden, en ook kijken of CRISPR / Cas9 kan worden gebruikt om andere mutaties te herstellen die retinale degeneratie veroorzaken.
Promotie video:
