Wetenschappers hebben levende dieren van HIV genezen met behulp van het CRISPR-genoombewerkingssysteem. In een nieuwe studie die deze week werd gepubliceerd, hebben Amerikaanse wetenschappers aangetoond dat ze hiv-DNA volledig kunnen verwijderen uit menselijke cellen die in muizen zijn geïmplanteerd.
Wetenschappers hebben het virus voor het eerst volledig uitgeroeid bij dieren en ze zijn al op weg naar een klinische proef bij mensen. Het meest interessante is dat er een studie is uitgevoerd aan de School of Medicine. Lewis Katz van Temple University en de University of Pittsburgh, voegde een "gehumaniseerd" model toe waarin menselijke immuuncellen in muizen werden getransplanteerd en met het virus werden geïnfecteerd. Het nieuwe werk, geleid door Dr. Wenhui Hu, bouwt voort op eerder onderzoek door hetzelfde team waarin ze erin slaagden HIV-1 uit het genoom van de meeste weefsels te verwijderen. Nu zijn ze erin geslaagd om het virus uit alle weefsels te verwijderen.
"Onze nieuwe studie is uitgebreider", zei Dr. Hu. “We hebben ons eerdere werk gevalideerd en de efficiëntie van genbewerking verbeterd. We hebben ook bewezen dat onze strategie effectief is in twee aanvullende modellen, waarvan er één een acute infectie in muiscellen is en de andere een chronische of latente infectie in menselijke cellen”, voegde de wetenschapper toe. Het team testte 3 groepen muizen. De eerste groep was geïnfecteerd met HIV-1 en de tweede met EcoHIV (muis equivalent van HIV-1 mens). Een derde groep muizen werd geprikkeld met menselijke T-cellen die waren geïnfecteerd met HIV-1. In de eerste groep waren wetenschappers in staat om HIV-1 genetisch te inactiveren, waardoor de expressie van RNA-virale genen met 95% werd verminderd, wat eerdere resultaten bevestigde. De tweede groep had een bijkomend probleem: het virus verspreidde en vermenigvuldigde zich actief."Tijdens een acute infectie verspreidt HIV zich actief", legt Dr. Khalili uit. "Bij muizen die met EcoHIV waren geïnfecteerd, waren we in staat om de mogelijkheden van CRISPR / Cas9-technologie te onderzoeken om virale replicatie te blokkeren en mogelijk systemische infectie te voorkomen." CRISPR / Cas9-technologie maakt gebruik van tags die de locatie van de mutatie identificeren en een enzym dat als een kleine schaar werkt en het DNA op een precieze locatie afknipt, waardoor kleine delen van het gen kunnen worden verwijderd. Wetenschappers hebben 96% EcoHIV bij muizen geëlimineerd. Voor het eerst slaagden ze erin om hiv-1 te vernietigen met behulp van het CRISPR / Cas9-systeem.die de locatie van de mutatie identificeren, en een enzym dat werkt als een kleine schaar en het DNA op een precieze locatie afknipt, waardoor kleine delen van het gen kunnen worden verwijderd. Wetenschappers hebben 96% EcoHIV bij muizen geëlimineerd. Voor het eerst slaagden ze erin om hiv-1 te vernietigen met behulp van het CRISPR / Cas9-systeem.die de locatie van de mutatie identificeren, en een enzym dat werkt als een kleine schaar en het DNA op een precieze locatie afknipt, waardoor kleine delen van het gen kunnen worden verwijderd. Wetenschappers hebben 96% EcoHIV bij muizen geëlimineerd. Voor het eerst slaagden ze erin om hiv-1 te vernietigen met behulp van het CRISPR / Cas9-systeem.
Uiteindelijk kwamen ze bij een derde diermodel: gehumaniseerde muizen die waren ingeënt met menselijke immuuncellen, waaronder T-cellen, waarin hiv zich kan verschuilen. "Deze dieren dragen latent HIV in de genomen van menselijke T-cellen, waar het virus op de loer kan liggen", legt Dr. Hu uit. Na een enkele behandeling met het CRISPR / Cas9-genoombewerkingssysteem waren de wetenschappers in staat om virale fragmenten volledig te verwijderen uit latent geïnfecteerde menselijke cellen die zijn ingebed in muisweefsels en organen. De nieuwe studie is een volgende stap in de richting van genezing van een hiv-infectie. "Vervolgens zullen we deze studie herhalen bij primaten - een geschikter diermodel." "Ons uiteindelijke doel is een klinische proef met deze methode bij mensen", zei Dr. Khalili. Momenteel is het alleen mogelijk om de ontwikkeling van de ziekte te onderdrukken, maar niet om deze te genezen. Klinische proeven met de nieuwste methode bij mensen kunnen over een paar jaar beginnen.
