CRISPR, de genoombewerkingstechnologie die de biomedische wetenschap letterlijk stormenderhand heeft veroverd, wordt eindelijk getest op mensen. Op 21 juni 2016 keurde een adviescommissie van de Amerikaanse National Institutes of Health (NIH) een voorstel goed om het CRISPR / Cas9-systeem te gebruiken om kankerbehandelingen te verbeteren door patiënt-T-lymfocyten bij onderzoek te betrekken.
Voordat klinische proeven kunnen beginnen, moeten wetenschappers echter ook goedkeuring krijgen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de medische centra waar het onderzoek zal worden uitgevoerd.
De essentie van de "gemodificeerde" behandeling, voorgesteld door wetenschappers van de Universiteit van Pennsylvania, is dat ze de cellen van de patiënt extraheren en vervolgens genetisch "bewerken" met behulp van CRISPR-technologie. Daarna worden de veranderde T-lymfocyten opnieuw in het menselijk lichaam ingebracht, waar de cellen de tumor kunnen aanvallen. Zo kan manipulatie het lichaam helpen de ziekte zelf te overwinnen.
"Cellulaire kankertherapie is een veelbelovende behandeling, maar de meeste mensen die deze behandeling hebben ondergaan, zijn teruggevallen", zegt Edward Stadtmauer, een arts aan de Universiteit van Pennsylvania. "Het bewerken van genen kan een dergelijke therapie verbeteren en sommige kwetsbaarheden in het immuunsysteem van het lichaam elimineren."
De eerste menselijke proef zal niet grootschalig zijn, het is alleen bedoeld om te testen of de CRISPR-technologie veilig is voor gebruik bij mensen. De onderzoekers ontvangen $ 250 miljoen aan financiering van de Immunotherapy Foundation, die afgelopen april is opgericht door Facebook-president Sean Parker.
Het personeel van de Universiteit van Pennsylvania zal de gemodificeerde (bewerkte) cellen fabriceren en vrijwilligers werven voor behandeling (samen met centra in Californië en Texas).
Waaruit zal het experiment bestaan? Onderzoekers zullen T-cellen extraheren van patiënten met melanoom, sarcoom of myeloom en deze bewerken met behulp van CRISPR-technologie.
Eén verandering zal een gen toevoegen dat nodig is om een eiwit te maken dat is ontworpen om kankercellen te detecteren en T-cellen te trainen om ze te richten.
Promotie video:
De tweede bewerking zal het natuurlijke T-lymfocyt-eiwit extraheren dat dit proces kan verstoren.
De laatste verandering is defensief: wetenschappers zullen een gen verwijderen dat verantwoordelijk is voor de productie van een eiwit dat kankercellen vertelt dat T-lymfocyten immuuncellen zijn. Op die manier voorkomen de onderzoekers dat kankercellen T-lymfocyten uitschakelen.
Vervolgens zullen wetenschappers na alle procedures de gewijzigde cellen weer in het lichaam van de patiënt introduceren.
"De CRISPR-hype van vorig jaar voorafschaduwde precies dit", zei Dean Anthony Lee, een immunoloog bij het Andreson Cancer Center in de Verenigde Staten (RAC) en een lid van de NIH Recombinant DNA Advisory Committee, die het voorstel beoordeelde.
CRISPR-technologie, zei hij, zal genetische manipulatie vereenvoudigen, waardoor behandelingen die erop zijn gebaseerd, sneller vooruitgaan.
“Dit is een belangrijke nieuwe aanpak. We gaan veel leren van deze uitdaging. En ik hoop dat het de basis zal vormen voor nieuwe therapieën”, zegt oncoloog Michael Atkins van Georgetown University, een van de drie RAC-leden die ook het voorstel hebben overwogen.
Merk op dat andere wetenschappers niet achterblijven. Editas Biotechnologies zegt bijvoorbeeld CRISPR te willen gebruiken in klinische onderzoeken om een zeldzame vorm van blindheid te behandelen. Deze studie staat gepland voor 2017.
