Libella Gene Therapeutics wil levensverlengende gentherapie verkopen. Haar vertegenwoordiger vertelde hierover aan de portal OneZero. Patiënten zullen worden geïnjecteerd met een virale vector met een telomerasegen. Deze experimentele therapie maakt deel uit van een klinische proef, maar kost de deelnemers een miljoen dollar. Desondanks zeiden bedrijfsvertegenwoordigers dat ze al twee kopers hebben en hun injecties in de winter zullen ontvangen.
Telomeren zijn de uiteinden van chromosomen die bij elke celdeling kleiner worden. Aangenomen wordt dat hun verkorting een van de oorzaken van veroudering is: cellen waarin telomeren korter zijn geworden dan een bepaalde drempel, verliezen het vermogen zich te delen en weefselschade te herstellen. Dit proces vindt echter niet in alle cellen van het lichaam plaats: het enzym telomerase werkt in de stamcellen en weefsels van het embryo, dat de uiteinden van chromosomen opbouwt en de cellen langer laat delen.
Sinds dit enzym werd ontdekt - en er in 2009 de Nobelprijs voor won - proberen onderzoekers het te gebruiken om het leven te verlengen. In sommige gevallen is het zelfs gelukt: het bleek bijvoorbeeld dat als het telomerase-gen wordt geïntroduceerd bij oudere (2 jaar oude) muizen, hun gemiddelde levensverwachting met 13 procent toeneemt, en het maximum - met 20.
Elisabeth Perisch, de eerste persoon op de planeet die een injectie kreeg van een virale vector met het telomerase-gen, was het verst gevorderd op het pad van het beheersen van telomerase. Perisch richtte haar eigen bedrijf op, BioViva, dat gentherapie aanbiedt aan patiënten voor ouderdom, de ziekte van Alzheimer, spierzwakte en nierproblemen. Tot nu toe heeft het bedrijf echter geen enkele klinische studie geregistreerd en er is niets bekend over andere patiënten die een therapie zouden hebben ondergaan.
Ondertussen is er een tweede bedrijf in de Verenigde Staten verschenen dat van plan is Elizabeth Perisch in te halen en in te halen - dit is Libella Gene Therapeutics. De vertegenwoordigers hebben onlangs aangekondigd dat ze hun eigen klinische proef starten met een therapie die volgens hetzelfde principe zou moeten werken: een virale vector met een telomerasegen wordt in het lichaam van de patiënt geïnjecteerd. De proef is bedoeld voor drie groepen deelnemers: ouderen, patiënten met de ziekte van Alzheimer en patiënten met ischemie van de ledematen.
Libella Gene Therapeutics nodigt klanten uit om de proef zelf te betalen: de kosten van één cursus zouden één miljoen dollar moeten zijn. Volgens bedrijfsvertegenwoordigers hebben twee patiënten al betaald voor de behandeling: een 90-jarige vrouw en een 79-jarige man. In de tweede week van januari zullen ze vermoedelijk hun therapie hebben ontvangen.
In tegenstelling tot BioViva heeft dit bedrijf zijn proef geregistreerd op de officiële Amerikaanse website clinicaltrials.gov. Desalniettemin zijn de onderzoekers van plan het in Colombia uit te voeren, buiten de jurisdictie van de Amerikaanse tegenhanger van het ministerie van Volksgezondheid (FDA), dat volgens vertegenwoordigers van het bedrijf te lang zou duren om goedkeuring voor een dergelijke procedure te krijgen.
Deze manoeuvre heeft al de argwaan van critici op het bedrijf gewekt: het feit dat de onderzoekers hun experiment buiten de Verenigde Staten uitvoeren, suggereert meteen dat ze bang zijn voor controle door de autoriteiten, waardoor ze niet helemaal zeker zijn van de kwaliteit en effectiviteit van hun therapie. Het feit dat ze hun onderzoek op een officiële bron hebben geregistreerd, geeft niemand daardoor vertrouwen: de registratieprocedure is puur formeel en de therapie krijgt geen deskundige goedkeuring. Nog niet zo lang geleden meldden de Amerikaanse media dat stamcelklinieken niet-geverifieerde behandelingen op dezelfde site registreerden, waardoor de schijn van legitimiteit leek. Ten slotte is het ziekenhuis zelf, dat van plan is om experimentele gentherapie uit te voeren, niet een van de grootste in Colombia en zijn er geen klinische onderzoeken meer geregistreerd.
Promotie video:
Er rijzen echter niet alleen vragen over de kwaliteit en legitimiteit van deze test, maar ook over de methode zelf. Tot nu toe is er geen bewijs bekend dat telomerase het menselijk leven kan verlengen. Elizabeth Perisch - de enige die hier iets over kon vertellen - maakte in 2018 (drie jaar na de injectie) bekend dat haar telomeren langer werden, wat vermoedelijk duidt op een afname van haar biologische leeftijd. In feite ligt de lengte van haar telomeren binnen het normale bereik, wat betekent dat deze om andere redenen kan zijn veranderd, wat soms bij mensen voorkomt.
Maar zelfs als we aannemen dat gentherapie het lichaam van Perisch echt heeft beïnvloed, is het voorbarig om op basis hiervan conclusies te trekken - dit is een op zichzelf staand geval, dat bovendien niet in een peer-reviewed tijdschrift is gepubliceerd. En hetzelfde probleem zal zich blijkbaar voordoen bij de klanten van Libella Gene Therapeutics - gezien de prijs die ze voor het experiment betalen, zullen er nauwelijks veel zijn, wat betekent dat dit ook geïsoleerde gevallen zullen zijn die niets bevestigen.
En het hele idee om de biologische leeftijd te meten aan de hand van de lengte van telomeren, verliest nu geleidelijk aan populariteit - er verschijnen tenminste steeds meer werken (hier is een voorbeeld) waarin de auteurs geen verband vinden tussen deze parameter en de leeftijd van mensen. Het lijkt erop dat telomeerlengte zelf niet zo veel betekent, maar belangrijker is de snelheid waarmee ze korter worden - bij dieren is het bijvoorbeeld deze parameter die correleert met de levensduur.
De man die op de website van het bedrijf wordt vermeld als Chief Scientist - William Andrews - heeft al verschillende mislukte voorspellingen. In 2016 werkte hij ook samen met BioViva en kondigde hij de bouw aan van een verjongingskliniek op het eiland Fiji, en in 2017 beloofde hij, als onderdeel van Libella Gene Therapeutics, dat telomeraseonderzoeken "in de komende weken zullen beginnen". Geen van beide is nog gebeurd.
Gentherapie zelf ziet eruit als een veelbelovende methode om veroudering in zijn puurste vorm tegen te gaan, en in ieder geval met ouderdomsziekten. Tot dusver blijft elke gentherapie echter een erg dure procedure en in de Verenigde Staten is bijvoorbeeld zelfs een groep "biohackers" opgedoken die proberen een "illegale", goedkopere versie van een van de duurste medicijnen te maken.
Polina Loseva
