Onderzoekers hebben een belangrijke doorbraak aangekondigd in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer na neutralisatie van het belangrijkste gen dat verantwoordelijk is voor de ziekte.
Een team van wetenschappers uit Californië heeft met succes een eiwit geïdentificeerd dat is geassocieerd met het apoE4-gen, dat wordt geassocieerd met een hoog risico op ziekte, en slaagde er vervolgens in om de schadelijke effecten ervan op menselijke neuronale cellen te voorkomen.
De studie opent misschien de deur naar een nieuw medicijn dat de ziekte kan stoppen, maar wetenschappers hebben aangedrongen op voorzichtigheid, aangezien hun verbinding tot nu toe alleen in celculturen in het laboratorium is getest.
Het hebben van één exemplaar van het apoE4-gen verdubbelt de kans dat iemand de ziekte van Alzheimer krijgt meer dan verdubbeld, terwijl het hebben van twee exemplaren het risico twaalf keer zo groot maakt. Uit eerder onderzoek is gebleken dat ongeveer een op de vier mensen dit gen draagt.
In menselijke neuronen kan het eiwit dat wordt geproduceerd door het apoE4-gen niet goed functioneren en wordt het in cellen afgebroken tot ziekteverwekkende fragmenten. Dit leidt tot een aantal van de problemen die vaak voorkomen bij de ziekte van Alzheimer, die 7,1 procent van de Britten ouder dan 65 jaar treft, inclusief de ophoping van proteïne-tau en amyloïde peptiden.
Een team van onderzoekers van het Gladstone Institute ging op zoek of de aanwezigheid van het eiwit de celbeschadiging veroorzaakte.
Met behulp van stamceltechnologie creëerden de wetenschappers huidcelneuronen van Alzheimerpatiënten met twee exemplaren van het apoE4-gen.
Door de gekweekte cellen te vergelijken met degenen die het APOE-eiwit niet produceerden, concludeerden ze dat louter de aanwezigheid van het apoE4-eiwit hersenschade veroorzaakte. Vervolgens pasten ze een genetische structuurcorrector toe die de tekenen van de ziekte van Alzheimer elimineerde.
Promotie video:
Onderzoekers werken nu samen met de farmaceutische industrie om de gebruikte verbindingen te verbeteren, zodat ze kunnen worden getest bij levende mensen.
De betekenis van het experiment is vooral groot omdat het werd uitgevoerd op menselijke cellen.
Veel eerder ontwikkelde medicijnen werkten goed bij muizen, maar tot nu toe hebben ze allemaal gefaald in klinische onderzoeken. Een probleem op dit gebied is hoe goed deze muismodellen menselijke ziekten nabootsen.
Daarom begonnen de onderzoekers direct met menselijke hersencellen te experimenteren, omdat ze zich realiseerden dat de aanwezigheid van het apoE4-gen de productie van amyloïde eiwit in de muizenhersenen niet verandert.
Toonaangevende Britse wetenschappers voorspelden vorige maand dat mensen met de ziekte van Alzheimer de komende decennia met de ziekte zouden kunnen leven zonder verwoestende symptomen.
De studie is gepubliceerd in het tijdschrift Nature Medicine.
Anton Komarov
