De beruchte CRISPR-Cas9-editor is een echte doorbraak in de genetica geworden. Met zijn hulp zijn er veel ontdekkingen gedaan. Hij legde ook de basis voor een fenomeen als "gentherapie". Een groep artsen van de University of California, San Francisco, in samenwerking met wetenschappers van de University of California, Berkeley, is echter van plan verder te gaan en de CRISPR-editor te gebruiken als een hulpmiddel voor "genomische chirurgie" om mensen te genezen van zeldzame genetische ziekten.
Feit is dat verschillende genetische defecten vrij zeldzaam kunnen zijn en dat niet zo veel mensen er ziek van worden. Dit betekent dat het helaas niet rendabel is om medicijnen te ontwikkelen voor de behandeling van deze pathologieën. De ontwikkelingen op dit gebied zijn natuurlijk niet helemaal gestopt, maar door gebrek aan financiering gaan ze "langzamer dan we zouden willen". En dit is waar een genoomeditor van pas komt.
Wetenschappers werken nu met cellen die zijn aangetast door ziekten zoals vitelimorfe dystrofie en de ziekte van Charcot-Marie-Tooth. De eerste is een stoornis van het visuele systeem die geleidelijk verlies van het gezichtsvermogen veroorzaakt, en de tweede wordt gekenmerkt door spieratrofie van de ledematen, neuropathie en een aantal andere symptomen. Maar de auteurs kozen deze ziekten niet vanwege, maar omdat ze tamelijk "gemakkelijke doelwitten" zijn, aangezien ze worden veroorzaakt door enkelvoudige nucleotidesubstituties in één gen. Daarom is het vrij eenvoudig om behandelingen te ontwikkelen. Nu werken wetenschappers verschillende opties uit voor "genomische chirurgie" en als hun experimenten succesvol zijn, kunnen we de ontwikkeling van behandelingsmethoden en meer ernstige ziekten verwachten.
Vladimir Kuznetsov
